Acción Y Mecanismo – Miglustat es un inhibidor del enzima glucosilceramida sintasa o glucosiltransferasa, enzima que participa en las fases iniciales del catabolismo de glucoesfingolípidos. El objetivo del tratamiento con miglustat es reducir la producción de glucosilceramida, sustrato del enzima glucocerebrosidasa, cuya disfunción y consiguiente acumulación de glucosilceramida da lugar a la enfermedad…